SCI高分热门选择的临床预测模型究竟怎么做?

临床预测模型作为临床研究的“高阶玩法”,不仅仅是改变临床实践的重要途径,更是发表高分SCI文章的热门选择。临床预测模型作为风险与获益评估的量化工具,可为医生、患者以及卫生行政人员的决策提供更为客观、准确的信息。也正因如此,临床预测模型相关的文章,往往能发表在较高分的 SCI 期刊中。但不论零基础的小白,还是已经了解过临床预测模型的作者,刚开始都会一头雾水。今天,我们就来为大家系统解答一下。

 

什么是临床预测模型

临床预测模型(clinical prediction model),是指利用参数/半参数/非参数的数学模型估计研究对象当前患有某病的概率或者将来发生某种结局的可能性。也就是说,临床预测模型是通过已知特征来预测未知,而模型就是一个数学公式,也就是把已知的特征通过这个模型计算出未知结局发生的概率。

临床预测模型一般就是通过各种回归分析方法建模,而回归分析的统计学本质就是发现“量化的因果关系”。简单讲,回归分析是一种X多大程度上影响Y的量化刻画。常用方法包括线性回归模型、Logistic回归模型、Cox回归模型等。其中预测模型效能评价与验证是统计分析、数据建模、课题设计的关键所在,也是数据分析技术含量最高的部分。

 

临床预测模型的类型

依据研究的临床问题,临床预测模型包括:诊断模型(diagnostic model)、预后模型(prognostic model)和用于预测疾病是否发生的模型(disease occurrence model)。

诊断模型关注的是基于研究对象的临床症状和特征,诊断当前患有某种疾病的概率,多见于横断面研究;

预后模型关注的是在当下的疾病状态下,未来某段时间内疾病复发、死亡,伤残以及出现并发症等结局的概率,多见于队列研究;

还有一类研究根据研究对象的一般特点预测未来是否会发生某种特定的疾病,也常见于队列研究。

诊断模型、预后模型与疾病发生模型有很多相似之处:他们的结局多为二分类资料;研究的效应指标均为结局出现的绝对风险,即发生的概率,而非相对危险度(relative risk,RR)、比值比(odds ratio,OR)或者风险比(hazard ratio,HR)等相对风险效应指标;在模型的技术层面,也都面临预测因子的选择、建模策略的制订、模型性能的评价与验证等环节。

 

临床预测模型的构建方法

变量选择方法

临床预测模型的变量选择主要有三种方法:

(1)对预先确定需要考虑的预测因素,通过专家意见来选择变量

(2)采用基于统计准则的逐步法选择模型的最优变量

(3)正则化方法,如Lasso或ElasticNet (弹性网络),可用拟合模型来进行变量选择和控制过拟合。

最后一种方法已被证明优于逐步回归,但逐步法及其延伸的方法在实践中仍被频繁使用。无论选择何种方法,都必须详细地描述选择的过程。

 

数值型变量的线性效应

对于可能具有非线性效应的有序变量或连续型变量,应考虑选择曲线模型。理想情况下,这应该是预先设定的,而不是由数据驱动的。对于数值较少的有序变量,可以考虑对变量进行分类,但对于连续型变量或数值范围较大的有序变量,一般应避免采用这样的方法处理。有两种方法可以用来建立的非线性效应的预测模型:分段多项式和限制性立方样条。

 

缺失值

将已有的变量选择方法扩展到存在缺失数据的情况下,是统计学研究的一个活跃领域。无论选择哪种方法,都必须报告处理缺失数据的数量,以及描述在模型构建过程中如何处理缺失数据。

 

模型性能与验证

需要对模型的有效性和预测能力进行评估,在用于构建模型的相同数据中进行评估将高估模型性能,因为模型已经针对这些数据进行了优化。因此,通常建议在单独的数据集中进行评估。

 

决策曲线分析

用决策曲线分析法(Decision Curve Analysis,DCA)可以增加传统指标的性能,DCA是一种评估临床预测模型和诊断试验的简单方法,传统的诊断试验指标,仅测量预测模型的诊断准确性,未能考虑特定的临床效用,而DCA的优势在于它将患者或决策者的偏好整合到分析中。

 

补充材料

如果报告内容太多,可能会超出传统标准文稿的篇幅限制允许的体量,AHA鼓励作者使用补充材料内容来进行充分的解释和说明,提供必要的解释和要求的内容的空间几乎是无限的。

 

参考资料:

[1] Ranstam J,Cook JA,Collins GS. Clinical prediction models[J]. Br J Surg,2016, 103(13):1886.

[2] Collins GS,Reitsma JB,Altman DG,et al. Transparent reporting of a multivariable prediction model for individual prognosis or diagnosis (TRIPOD):the TRIPOD statement. The TRIPOD Group[J]. Circulation,2015,131(2):211-219.

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